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Genetisches Muskeldoping bei Duchenne-Erkrankung erfolgreich

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Geschrieben/Gepostet am 2. Januar 2018 von BBSzene Team

Genetisches Muskelzellendoping bei an Duchenne Erkrankten war bisher recht schwierig. Bei dieser Erkrankung produzieren die Muskelzellen aufgrund eines Gendefekts in DMD-Gen kein Dystrophin, ohne dieses wichtige Protein sehen wir fortschreitende Muskelschwäche und Muskelschwund bei den Patienten, die meist mit 20-30 Jahren an Herzversagen sterben.

Das Erste Problem, die Isolierung von Muskelzellen wurde duch die Entdeckung der Marker ERBB3 und NGFR gelöst. Die Forscher entdeckten nun auch, dass damit die neuen Muskelzellen sich korrekt entwickeln (was bisher nicht der Fall war) der TGF Beta Signalweg ausgeschaltet werden muss.

Die Wissenschaftler rund um Michael R. Hicks vom Eli und Edythe Broad Center für regenerative Medizin haben nun den gesamten Vorgang genauso wie sie es bei einem Menschen machen würden mit Erfolg an Duchenne-Mäusen getestet.

Bei dem Vorgang werden dem Patienten Zellen entnommen, in pluripotente Stammzellen umgewandelt und der Gendefekt wird dank der CRISPR-Cas9 Technologie behoben.

Nach dem Injizieren der neuen Zellen inkl. eines TGF Beta Blockers steht dem Körper des Patienten wieder Dystrophin zur Verfügung.

"Weitere Forschungen werden sich darauf konzentrieren, Skelettmuskelstammzellen zu generieren, die auf Verletzungen ansprechen und mit der neuen Isolierungs- und Reifungsstrategie unseres Teams langfristig neue Muskelzellen regenerieren können", so die Wissenschaftler.

Es dürfte wohl jedem klar sein, dass diese und künftige Techniken für Sportler von enormem Interesse sind. Hier nähern wir uns auch einem ganz neuen Problem, denn solche Manipulationen seitens der Sportler sind extrem schwer zu entdecken und man wird wirklich darüber nachdenken müssen, dass solche Zellen mit einer Signatur z.B. an einer nicht benötigten Stelle des Gencodes ausgestattet wird.

Da jedoch bei Sportarten, in denen es um Zigmillionen geht, wie z.B. Fussball, Tennis, MMA etc. die finanziellen Mittel der Sportler recht hoch sind, sehen wir wohl einer Zukunft entgegen, in der es bei einem Dopingskandal heißen wird: "Pharmariese XYZ verkaufte Topsportlern unmarkierte Muskelzellen" :-)

ERBB3 and NGFR mark a distinct skeletal muscle progenitor cell in human development and hPSCs



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